Sự can thiệp RNA

Trường ĐH Tôn Đức Thắng Khoa Khoa Học Ứng Dụng ∞∞∞∞∞∞∞∞ RNA Interference Sự can thiệp RNA Giảng viên : Trần Thị Dung Nhóm Thực Hiện : Huỳnh Minh Hoàng 61303539 Trần Nguyễn Thảo Vy 61303924 Trần Quốc Hoàng 61303543 Mục Lục 1 Dòng thông tin di truyền 1.1 Khái niệm về RNAi trong tế bào 1.2 Vai trò RNAi 2 Lịch sử nghiên cứu 3 Bộ máy can thiệp RNAi 3.1 Con đường hình thành siRNA 3.2 Con đường hình thành miRNA 3.3 Sự khác nhau giữa siRNA và miRNA 4 Cơ chế can thiệp RNA 4.1 Cơ chế chung 4.2 Cơ chế làm tắt gene bởi siRNA 4.3 Cơ chế làm tắt gene bởi miRNA 5 Những thành tựu và triển vọng của việc nghiên cứu ứng dụng RNAi 5.1 Tạo Hoa Hồng Xanh 5.2 Ứng dụng cơ chế can thiệp RNA trong nghiên cứu ung thư 5.3 Ứng dụng cơ chế can thiệp RNAi trừ sâu bệnh 5.4 Triển vọng của việc nghiên cứu ứng dụng RNAi Dòng thông tin di truyền Mã di truyền trên DNA quy định protein được hình thành. Thông tin di truyền lưu trữ trong DNA được sao chép sang RNA và sau đó được dùng để tổng hợp protein. Dòng thông tin được truyền từ DNA qua mRNA đến protein được gọi là "Học thuyết trung tâm" của lĩnh vực sinh học phân tử. Bộ gene của chúng ta có khoảng 30.000 gene. Tuy nhiên không phải mọi thông tin di truyền đều được sử dụng mà chỉ có một phần thông tin di truyền trong hệ gene được sử dụng trong mỗi loại tế bào. Việc gene nào được biểu hiện là do cơ chế kiểm soát của bộ máy sao chép DNA sang mRNA trong quá trình phiên mã. Quá trình phiên mã cũng bị điều khiển bởi nhiều nhân tố khác và được con người nghiên cứu, tìm hiểu ngày càng rõ. Khái niệm về RNAi trong tế bào "RNA can thiệp" (RNAi) là một hệ thống bên trong các tế bào sống, giúp kiểm soát được các gene đang hoạt động. "RNA can thiệp" là một cơ chế để bất hoạt gene gây nên bởi RNA mạch kép (dsRNA). Đó là trình tự đặc biệt và liên quan đến sự suy thoái của cả hai loại phân tử RNA: RNA sợi kép (dsRNA) và RNA sợi đơn thường mRNA là những sợi tương đồng trong trình tự dsRNA làm kích hoạt phản ứng trả lời. Các phân tử RNAi này có thể gây nên các hiệu ứng: Ức chế dịch mã đơn vị mRNA. Ức chế sự phiên mã của gene ở trong nhân. Phân giải mRNA. Vai trò RNAi RNAi có rất nhiều chức năng quan trọng trong tế bào. Chúng bảo vệ tế bào chống lại gene ký sinh trùng, virut và các yếu tố di truyền vận động (Transposon). Điều hoà biểu hiện gene. Điều khiển sự phát triển của tổ chức. Giữ gìn NST và tăng cường phiên mã. Có thể RNAi còn có nhiều chức năng khác mà con người chưa khám phá hết, và sẽ được khám phá dần trong tương lai. Lịch Sử Phát Triển - Năm 1984, Pesthea và các cộng sự đã nghiên cứu kỹ thuật Antiense-RNA trên vi khuẩn Escherichia Coli. - Đến những năm đầu thập niên 1990 một số nhà khoa học công bố kết qủa nghiên cứu trên các tạp chí quốc tế (Napoli và cộng sự, Vander và cộng sự). 1992, phát hiện “quelling” ở Neurospora (Neurospora crassa - vi khuẩn mốc bánh mì màu đỏ (red bread mold) ) - Năm 1994, Cogoni và cộng sự đã tiến hành thí nghiệm tăng màu cam của nấm Neurospora crassa. - Năm 1995, trên tạp chí Cell số 81, nhóm nghiên cứu của Guo và Kemphues đã đưa ra bằng chứng đầu tiên trên tuyến trùng Caenorhabditis elegans rằng: Phân tử RNA chiều thuận (sense RNA) cũng gây ra sự ức chế gene. - Năm 1998, nhóm nghiên cứu Fire đã giải thích được điều nghịch lý này bằng những thí nghiệm trên tuyến trùng C. elegans. - Năm 2000, trên tạp chí Nature cũng công bố việc phát hiện hiện tượng RNAi trên loài ruồi giấm ProSophila do nhóm nghiên cứu của Richard Cathew tiến hành. Năm 2001, lần đầu tiên RNAi được mô tả trong các tế bào động vật có vú (Tuschl và cộng sự). -2002, Tạo ra tái tổ hợp dicer để tạo siRNA , công nghệ iRNA trở thành công nghệ của năm - 2003-2005, khoảng thời gian cải tiến và tìm hiểu rõ hơn về công nghệ iRNA. - Năm 2006, giải thưởng Nobel sinh lý và y học cho phát hiện cơ chế RNAi của hai nhà bác học Mỹ là Andrew Fire (ĐH Stanford) và Craig C. Mello (ĐH Massachusetts). Bộ máy can thiệp RNAi Các thành phần tham gia vào quá trình can thiệp RNAi gồm siRNA và miRNA. siRNA dsRNA (double strand RNA – RNA sợi đôi) là những đoạn RNA dài mạch kép có trình tự bổ xung với gene đích (target RNA) có 2 đầu thò là 3’OH. Dicer: Là một loại enzyme endonuclease (Ribonuclease III) chịu trách nhiệm hoàn thiện sợi dsRNA. Phức hệ RISC (RNA – incluced silencing complex): Phức hệ gắng gene kích ứng bởi RNA. Phức hệ này có chứa enzyme helicase và một số protein trong đó quan trọng nhất là protein thuộc họ Agronaut (liên kết RNA) hoạt động như một endonuclea và cắt mRNA. siRNA (small interfeing RNA): là RNA can thiệp kích thước nhỏ được tạo ra từ dsRNA. miRNA là những đoạn RNA ngắn khoảng từ 19 –24 nucleotit, không tham gia vào quá trình tổng hợp protein. Bộ máy miRNA bao gồm: Pri- mRNA (primary- mRNA) là chuỗi mRNA nguyên thuỷ, dài hàng nghìn nucleotit và mang đầu 5’CAP, đuôi poly A. Pri- mRNA chứa ít nhất một hay nhiều vòng kẹp tóc (hairpin) mỗi vòng dài khoảng 70 nucleotit. Phức hệ RISC (RNA – incluced silencing complex): Phức hệ gắn gene kích ứng bởi RNA. Phức hệ này có chứa enzyme helicase và một số protein trong đó quan trọng nhất là protein thuộc họ Agronaut (liên kết RNA) hoạt động như một endonuclea và cắt mRNA. Hai enzyme cắt là Drosha ở trong nhân tế bào và Dicer ở ngoài tế bào chất Con đường hình thành siRNA Quá trình hình thành siRNA diễn ra ở tế bào chất (cytoplasma). RNAi được kích hoạt bởi dsRNA có đầy đủ các cặp bazơ và có ít nhất 21 -23 cặp bazơ. Còn những phân tử dsRNA dài sẽ được là cắt thành những mảnh có độ dài khoảng 21-23 bp bởi một enzyme ngoài tế bào chất được gọi là "Dicer". Những mảnh RNA được gọi tắt là siRNA (short interfering RNA - RNA ngắn can thiệp) và liên kết bởi protein của RNA- phức hệ gây nên sự im lặng (RISC). Những phức hệ RISC nhận ra và làm suy biến RNA sợi đơn tương ứng trong trình tự siRNA. dsRNA (double strand RNA) là đoạn RNA dài mạch kép mang trình tự bắt cặp bổ sung được với gene mục tiêu. Khi dsRNA vào tế bào, nó bị Dicer (1 lọai enzyme cắt RNA mạch kép) cắt thành những đọan ngắn gọi là siRNA (small interfering RNA). Một mạch đơn của siRNA gắn với RISC (RNA - induced silencing complex) tạo phức hợp. Phức hợp này tương tác với mRNA của gene mục tiêu và cắt nhỏ mRNA này. Trong 2 mạch đơn này, chỉ mạch nào có đầu 5’ có hoạt lực với Agronauttrong phức hệ RISC mới gắn được với phức hệ RISC => tạo phức hợp siRNA-RISC. Mạch còn lại đầu 5’ không có hoạt lực với Agronaut => không liên kết với RISC được. Sự xuất hiện của mạch đơn siRNA sẽ hoạt hoá RISC thành trạng thái hoạt động (RISC*). Con đường hình thành miRNA Quá trình hình thành miRNA diễn ra ở nhân tế bào (nuclear) và trong tế bào chất (cytoplasma) Ở trong nhân, các phân tử miRNA được tạo ra thông qua quá trình phiên mã từ các gene gọi là các phân tử miRNA nguyên thuỷ (pri- miRNA), các phân tử này có chứa các cấu trúc kẹp tóc (hairpin). Các phân tử pri-miRNA được cắt bởi enzyme Drosha để tạo thành những sợi Pre-miRNA (phân tử tiền microRNA)=> gọi là quá trình chế biến pri- miRNA. Các phân tử Pre- miRNA sẽ được di chuyển ra ngoài tế bào chất. Ngoài tế bào chất, Pre- miRNA sau khi được di chuyển ra ngoài tế bào chất sẽ được enzyme Dicer cắt thành những đoạn RNA nhỏ (khoảng 19 – 21 nu). Các đoạn miRNA được tách đôi, tạo ra các sợi miRNA đơn. Trong đó sợi có đầu 5’ có hoạt lực với Agronaut trong phức hợp RISC => sẽ kết hợp với phức hợp RISC tạo thành phức hệ miRNA-RISC. Sự khác nhau giữa siRNA và miRNA Về mặt nguồn gốc, RNA mạch kép (dsRNA) có cấu trúc là chuỗi xoắn kép. Tiền miRNA(Pre-miRNA) có cấu trúc dạng thân vòng (steen-loop) hay dạng kẹp tóc (hairpin). Xét về vị trí hình thành, chúng xảy ra ở ngoài tế bào chất. Trong nhân và ngoài tế bào chất. Cơ chế can thiệp RNA Cơ chế chung Chia làm 3 bước chủ yếu : dsRNA bị cắt nhỏ ra thành những đoạn siRNA bởi Dicer siRNAs gắn vào phức hợp RISC Phức hợp trên tìm mRNA thích hợp để gắn vào và phân giải. Khả năng chống lại các virus và gene nhảy Sự can thiệp RNA đóng vai trò quan trọng trong việc chống lại sự xâm nhiễm của các virus, đặc biệt là các sinh vật bậc thấp hơn vào cơ thể vật chủ. Nhiều virus có thông tin di truyền chứa trên RNA sợi đôi. Khi các virus này xâm nhiễm vào tế bào, chúng bơm thông tin di truyền vào tế bào vật chủ. Khi đó, RNA lập tức vào Dicer, phức hợp RISC kích hoạt, RNA virus bị phân hủy, tế bào vật chủ thoát khỏi xâm nhiễm. Gene nhảy (trasposon) là các trình tự DNA có thể di chuyển trong bộ gen. Nhiều transposon hoạt động bằng cách sao chép DNA thành RNA, sau đó, RNA phiên mã ngược thành DNA và gắn vào vị trí khác trên bộ gene. Sự can thiêp RNA bảo vệ bộ gene chống lại transposon. Một số quá trình sống của tế bào có liên quan đến quá trình can thiệp RNA Khi virus RNA nhiễm vào tế bào, nó tiêm bộ gene có chứa RNA mạch đôi của nó vào bên trong. Can thiệp RNA tiêu hủy RNA của virus, ngăn cản sự hình thành virus mới. Sự tổng hợp của nhiều loại protein do các gene mã hoá cho vi RNA kiểm soát. Sau khi xử lý, vi RNA ngăn cản sự dịch mã từ mRNA thành protein. Trong phòng thí nghiệm, các phân tử RNA mạch đơn được biến đổi để hoạt hoá phức hợp RISC để phân hủy mRNA của một gene chuyên biệt nào đó. Quá trình can thiệp RNA được kích hoạt khi phân tử RNA tồn tại trong tế bào với cấu trúc sợi đôi. RNA sợi đôi kích hoạt một cơ chế hoá sinh để phân huỷ các phân tử mRNA có mã di truyền giống với nó. Khi các phân tử mRNA này biến mất => gene tương ứng bị bất hoạt => không có protein nào do gene đó mã hoá được tạo thành. Cơ chế làm tắt gene bởi siRNA Trong tế bào, sự biểu hiện hoặc cảm ứng của RNA mạch kép dài là kết quả của sự bắt cặp giữa mạch mang mã (sợi có nghĩa) và mạch đối mã (sợi vô nghĩa). Các đoạn dsRNA sợi kép dài được cắt bởi enzyme Dicer tạo ra những đoạn RNA ngắn (siRNA) khoảng 21-28 nucleotit. Sau đó các siRNA được tháo xoắn dưới tác dụng của enzyme helicase và một mạch được nạp vào phức hợp protein một cách chon lọc gọi là phức hợp cảm ứng bất hoạt RISC. Sự xuất hiện của mạch đơn siRNA sẽ hoạt hoá RISC thành trạng thái hoạt động (ký hiệu là RISC*). Cuối cùng phức hợp siRNA-RISC* này sẽ tìm kiếm các transcriptome (sản phẩm của quá trình phiên mã) một cách đặc hiệu và những RNA mục tiêu tiềm năng. Sợi đơn siRNA sau khi được nạp vào RISC được gọi là mạch hướng dẫn, nó đóng vai trò chỉ đạo trong việc đưa phức hợp siRNA-RISC* đến các phân tử mRNA có trình tự bổ sung với nó.Việc chỉ đạo của siRNA thông qua một endonuclease có trong RISC là Agronaute protein. RISC* cũng có thể xâm nhập được vào nhân tế bào và kết cặp với trình tự tương đồng trên phân tử DNA hệ gene. Lúc này RISC* huy động một số protein làm cải biến chất nhiễm sắc quanh vị trí promoter của gene => sự kìm hãm phiên mã. Cơ chế tắt gen lúc này phụ thuộc vào mức độ tương đồng giữa siRNA và mRNA đích. Nếu sự tương đồng giữa siRNA và mRNA đích là hoàn toàn thì phân tử mRNA có xu hướng bị cắt và phân giải (do hoạt tính nuclease của RISC). => không có mRNA mã hoá cho protein đó. Nếu sự tương đồng giữa siRNA và mRNA chỉ là một phần thì xu hướng xảy ra là sự ức chế dịch mã do khi chung bám trên mRNA => ngăn cản sự dịch chuyển của Ribosome trong quá trình dịch mã => quá trình dịch mã bi ngưng lại => không tạo ra được protein. Cơ chế tắt gene bởi siRNA có hiệu quả rất cao, chỉ cần một lượng nhỏ siRNA được đưa vào tế bào cố thể đủ để làm tắt hoàn toàn sự biểu hiện của một gene nào đó (vốn có rất nhiều bản sao trong cơ thể đa bào). Cơ chế làm tắt gene bởi miRNA Trong tự nhiên, ngoài cơ chế điều hoà biểu hiện gene bằng sợi siRNA còn có cơ chế điều hoà biểu hiện của gene bởi một nhóm RNA khác gọi là micro RNA (miRNA). Cơ chế hoạt động của miRNA trong quá trình ức chế sự biểu hiện của gene cũng tương tự như ở siRNA. Các miRNA có chiều dài khoảng 19-24 nucleotit được tạo từ tác động cắt các đoạn Pre- miRNA có trình tự kẹp tóc (được phiên mã từ các đoạn DNA không mã hoá protein) bởi 2 enzyme là Drosha và Dicer. Gần 70% các miRNA được phát sinh liên quan đến sự điều tiết trong quá trình phiên mã tạo ra các mRNAvà các RNA không sinh tổng hợp các protein. Và 30% còn lại được phát sinh độc lập không liên quan đến quá trình nhân lên (chức năng của 30% miRNA này chưa được làm rõ). Tương tự với siRNA: Các miRNA có thể điều tiết sự phân giải mRNA với sự hiện diện của phức hợp RISC trong trường hợp bổ sung hoàn toàn(ở thực vật) (perfect complementary) Trong trường hợp bổ sung không hoàn toàn (inperfect complementary) với vùng 3’ UTR của mRNA => ức chế quá trình dịch mã. Ước lượng có khoảng 120 gene mã hoá cho miRNA ở giun tròn, ở người có khoảng 250 gene và 50% gene mã hoá protein ở người đang bị kiểm soát bởi miRNA. Thông thường các gene miRNA được điều hoà theo kiểu chỉ biểu hiện vào những thời điểm nhất định và ở các mô nhất định trong quá trinh phát triển của cá thể. Đáng chú ý là 30% các phân tử miRNA ở giun trong có trình tự rất giống ở ruồi giấm và động vật có vú. Điều này cho thấy, dường như cơ chế điều hoà biểu hiện gene bởi miRNA đã có nguồn gốc từ lâu trong quá trình tiến hoá và vai trò của chúng trong việc " lập trình" biểu hiện của hệ gene là rất quan trọng đối với giới sinh vật. Những thành tựu và triển vọng của việc nghiên cứu ứng dụng RNAi Tạo Hoa Hồng Xanh Trong cây trồng có một loại phân tử được gọi là anthocyanin được coi là sắc tố chủ đạo trên hoa, trái và các mô tế bào khác. Thông thường các màu chính của hoa bắt nguồn từ anthocyanin với sự có mặt của một ít các chất carotenoid màu vàng. Ngoài ra anthocyanin dihydrokaempferol (DHK) lại là một enzyme chi phối cho cả 3 chu trình hình thành sắc tố trên cây trồng bao gồm: cyanidin, pelargonidin và delphinidin. Gene cyanidin mã hóa một enzyme làm thay đổi enzyme DHK nhằm hình thành chu trình cyanidin dẫn đến biểu hiện các màu đỏ, hồng hay màu tím hoa cà. Trong khi đó gene delphinidin không hiện diện trong cây hoa hồng sẽ mã hóa một enzyme khá tương đồng cho việc thay đổi enzyme DHK nhằm hình thành sự tổng hợp màu theo chu trình delphinidin. Một loại enzyme khác có tên gọi là dihydroflavinol reductase (DFR) sẽ hỗ trợ các màu chỉ chị trong cả ba chu trình trên. Enzyme này rất quan trọng vì không có nó sẽ không thể tạo màu trên các cánh hoa. Chính vì vậy mà các đột biến gene DFR đều cho ra những hoa có màu trắng. Trong hoa hồng không có gene delphinidin để hình thành màu theo chu trình của nó. Chu trình delphinidin có thể hình thành màu đỏ hoặc xanh trên hoa dưới sự tác động của DRF và pH. Để tạo ra bông hồng xanh, các nhà khoa học của Suntory đã áp dụng một bộ 3 gene. Một gene nhân tạo được dùng cho kỹ thuật RNAi nhằm ức chế gene DFR của hoa hồng làm cho hoa hồng không biểu hiện màu. Sau đó chuyển gene delphinidin từ loài hoa păng-xê và gene DFR từ loài hoa iris sẽ tạo ra hoa hồng có hàm lượng delphinidin rất cao trong cánh hoa. Tuy nhiên cũng phải lưu ý một yếu tố ảnh hưởng đến màu xanh trên cánh hoa đó chính là độ pH tế bào và đó là một trong những lý do chính là tại sao các loài hoa có cùng chu trình anthocyanin nhưng lại có màu khác nhau. Khi nồng độ pH tế bào mang tính kiềm thì sắc tố của anthocyanin thường trở nên xanh hơn. pH của đất không ảnh hưởng hay ảnh hưởng rất ít đến pH tế bào cánh hoa. Nồng độ pH tế bào cánh hoa thường mang tính di truyền. Cánh hoa hồng thông thường có nồng độ pH khoảng 4.5 chính vì vậy để tạo ra các cánh hoa hồng có nồng độ pH thấp thì rất hạn chế. Vì vậy các nhà khoa học mới nghĩ đến kỹ thuật ức chế gene bằng kỹ thuật RNAi nhằm xác định những gen ảnh hưởng đến tính axít của cánh hoa hay điều chỉnh màu của cánh hoa theo những hướng khác. Ứng dụng cơ chế can thiệp RNA trong nghiên cứu ung thư Tế bào ung thư phát sinh từ sự tích lũy và chọn lọc nhiều đột biến có liên tiếp có lợi cho sự phân chia và tồn tại của chúng. Những biến đổi di truyền và đôi khi trên vật chất di truyền (epigenetic) giúp tế bào ung thư vượt qua sự khống chế của các nguyên tắc điều hòa tế bào và cơ thể như chương trình tự sát tế bào (apoptosis) hay các tín hiệu kìm hãm phân chia (antiproliferative signals). Sự khám phá ra cơ chế can thiệp RNA không lâu được nhận thức rằng đây chính là công cụ cần thiết để dò tìm các cơ chế phân tử bị thay đổi trong tế bào ung thư. Do tính đặc hiệu của quá trình can thiệp RNA kết hợp với tính dễ dàng nhân rộng tiến trình thực nghiệm từ hàng ngàn gene lên tới toàn bộ genome tronng một thí nghiệm, hệ thống các "điểm yếu" của ung thư sẽ được giải mã và hàng lọat thuốc đặc hiệu ung thư sẽ đuợc điều chế. Các nhà khoa học Australia đã tìm ra phương pháp mang tên "con ngựa thành Troy" có khả năng tiêu diệt trực tiếp tế bào ung thư mà không gây tác dụng phụ với cơ thể người. Cụ thể, các nhà khoa học sử dụng một tế bào nano có tên EDV để thâm nhập và làm suy yếu tế bào ung thư bằng cách tiết ra phân tử axit Ribonucleic (siRNA). SiRNA làm ngưng trệ quá trình ADN sản xuất protein vốn giúp tế bào ung thư có thể kháng thuốc hóa trị. Sau đó, một đợt EDV thứ hai sẽ tiêu diệt tế bào ung thư bằng thuốc hóa trị. Biện pháp "con ngựa thành Troy" có khả năng tiêu diệt trực tiếp tế bào ung thư mà không ảnh hưởng tới các mô khác trong cơ thể. Hiện nay, các bác sĩ điều trị ung thư thường sử dụng phương pháp tiêm hay uống thuốc theo liệu pháp hóa trị, khiến cả tế bào lành và ung thư đều bị tiêu diệt, ảnh hưởng đến sức khỏe bệnh nhân. Ứng dụng cơ chế can thiệp RNAi trừ sâu bệnh[sửa | sửa mã nguồn] RNAi kiểm soát côn trùng thuộc Coleoptera. Côn trùng thuộc Coleoptera và Lepidoptera hiện được nghiên cứu về tính kháng của cây trồng nhờ protein BT sau khi thực hiện chuyển nạp gene. Một cách tiếp cận mới đối với việc kiểm soát này là sử dụng RNA can thiệp (RNAi) được các nhà khoa học của Monsanto ve Devgen N.V. thực hiện. Báo cáo khoa học được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology. RNAi-làm im lặng những gene cần thiết của côn trùng gây hại cây trồng, làm chúng dừng hấp thu dinh dưỡng và làm chất ấu trùng. Các nhà khoa học này đã ứng dụng RNAi để kiểm soát côn trùng gây hại rễ bắp (thuật ngữ tiếng Anh là: western corn rootworm = WCR) làm mô hình mẫu cho những nghiên cứu tiếp theo. Phân tử RNA dây kép (dsRNA) với trình tự các cặp gốc, bổ sung cho các gen ATPase và tubulin (cytoskeletal component). Chúng thể hiện trong giống bắp biến đổi gen. Cây transgenic thể hiện sự suy giảm có ý nghĩa thiệt hại do chích hút (WCR). Tiếp cận phương pháp này, các nhà nghiên cứu còn quan sát được sự chết của ấu trùng khi phân tử dsRNA được chèn vào hai côn trùng "southern root worm" và "Colorado potato beetle". Phân tử dsRNA kiểm soát được sâu đục quả trong bông vải (boll weevil larvae), tuy nhiên, không gây ảnh hưởng đến sự chết. Việc sử dụng RNAi để kiểm soát côn trùng gây hại cây trồng sẽ bổ sung đáng kể cho chiến lược giống chuyển gene Bt (protein diệt côn trùng) trên cây bắp, bông vải, đậu nành. Triển vọng của việc nghiên cứu ứng dụng RNAi Việc nghiên cứu ứng dụng cơ chế can thiệp RNA có nhiều triển vọng to lớn mà con người có thể không ngờ tới được. Một số hướng nghiên cứu chính như: 1. Can thiệp RNA chống lại sự nhiễm virus. 2. Can thiệp RNA bảo đảm ổn định hệ gen bằng cách chống lại các yếu tố di truyền vận động (transposon). 3. Can thiệp RNA như cơ chế kiềm chế tổng hợp protein và điều khiển sự phát triển của tổ chức. 4. Can thiệp RNA như cơ chế giữ gìn nhiễm sắc tử cô đặc và tăng cường phiên mã. 5. Can thiệp RNA cống hiến một công cụ thí nghiệm mới để kiềm chế gene chuyên biệt.